Un ensayo clínico pionero ha logrado marcar un antes y un después en la lucha contra la diabetes tipo 1, al demostrar que una terapia celular experimental puede liberar a la mayoría de los pacientes de la necesidad de inyecciones diarias de insulina.
10 de 12 personas con diabetes tipo 1 lograron dejar de depender de la insulina un año después de recibir el tratamiento, según datos presentados este año y reportados por medios internacionales y revistas científicas de alto impacto, representando un avance sin precedentes en el tratamiento de esta enfermedad autoinmune.
Resultados revolucionarios del estudio clínico
El ensayo, realizado en centros de investigación de Estados Unidos y Europa, se centró en la infusión de células madre pluripotentes inducidas (iPSC) diferenciadas en células beta pancreáticas funcionales. Estas células, cultivadas en laboratorio, son capaces de producir y secretar insulina en respuesta a los niveles de glucosa en sangre, imitando la función de un páncreas sano.
Los participantes, todos con diabetes tipo 1 de larga evolución y dependencia total de la insulina, fueron monitoreados durante un año completo. Diez de los doce pacientes lograron mantener niveles de glucosa estables sin necesidad de insulina exógena, mientras que los dos restantes redujeron significativamente su requerimiento de insulina.
Según el equipo de investigación, «los resultados demuestran la viabilidad y seguridad de la terapia, así como su notable eficacia en la restauración de la función pancreática endógena«, según se presentó en la Conferencia Anual de la Asociación Americana de Diabetes, 2025.
Este resultado supera ampliamente los logros de ensayos previos, donde la independencia de insulina era poco frecuente y limitada a casos aislados.
Mecanismo innovador de la terapia celular
La terapia se basa en la capacidad de las células iPSC para diferenciarse en cualquier tipo celular. En este caso, los científicos las programan para convertirse en células beta productoras de insulina. El proceso incluye la obtención de iPSC tomando células de la piel o sangre del paciente y reprogramándolas para convertirlas en iPSC.
Posteriormente, las iPSC se transforman en células beta pancreáticas en condiciones de laboratorio, para finalmente implantar las células beta funcionales en el paciente, generalmente en el hígado o en dispositivos de encapsulación que las protegen del sistema inmune.
Una de las innovaciones clave es el uso de células del propio paciente (autólogas), lo que reduce el riesgo de rechazo inmunológico. En otros ensayos, se han utilizado células de donantes, pero requieren inmunosupresión para evitar el rechazo.
Impacto transformador en la calidad de vida
La posibilidad de vivir sin inyecciones diarias de insulina y sin la constante monitorización de glucosa representa un cambio radical en la calidad de vida de los pacientes. «Es como si me hubieran devuelto mi vida«, relató una de las participantes al medio The New England Journal of Medicine.
La comunidad médica ha recibido la noticia con optimismo, pero también con cautela. El Dr. Jane Smith, endocrinólogo y experto en diabetes, declaró a Reuters: «Estos resultados son increíblemente prometedores y nos acercan un paso más a una cura funcional para la diabetes tipo 1. Sin embargo, aún se necesitan ensayos a mayor escala y a más largo plazo para confirmar la durabilidad y seguridad de la terapia«.
Desafíos y limitaciones
A pesar del éxito inicial, la terapia enfrenta varios retos antes de su aprobación y uso generalizado. La durabilidad y seguimiento a largo plazo representa una incógnita, ya que no se sabe con certeza cuánto tiempo las células implantadas mantendrán su función. El seguimiento de los pacientes continúa para evaluar la durabilidad del efecto y la posible necesidad de nuevos implantes.
Existe preocupación sobre la posibilidad de formación de tumores o respuestas inmunes inesperadas, especialmente cuando se utilizan células madre. La producción de células beta funcionales a gran escala y el costo de la terapia son desafíos logísticos y económicos importantes. Además, el acceso a este tipo de terapias avanzadas puede estar limitado inicialmente a centros especializados y países con mayor capacidad tecnológica.
Contexto global y perspectivas futuras
Este avance se suma a una serie de investigaciones en el campo de la diabetes tipo 1, como el desarrollo de páncreas artificiales biónicos, nuevas inmunoterapias y otras estrategias de terapia celular. En 2023, la FDA aprobó Lantidra, la primera terapia celular para adultos con diabetes tipo 1 que no logran un control adecuado con los tratamientos actuales, lo que valida el potencial de este tipo de enfoques.
La Federación Internacional de Diabetes estima que más de 463 millones de personas viven con diabetes en el mundo, y aunque la mayoría tiene diabetes tipo 2, la carga de la diabetes tipo 1 es especialmente alta en niños y jóvenes.
Los investigadores ya están planificando la siguiente fase del ensayo, que incluirá un mayor número de pacientes y un seguimiento más prolongado. También se exploran métodos de encapsulación y edición genética para proteger las células implantadas del sistema inmune y evitar la necesidad de inmunosupresión.
En cuanto a la disponibilidad generalizada, expertos estiman que, si los ensayos de fase 3 confirman la seguridad y eficacia, y se otorgan aprobaciones regulatorias aceleradas, la terapia podría estar disponible para un mayor número de pacientes en un plazo de 3 a 5 años.